Κυστική Ίνωση: Νέα θεραπεία καλύπτει το 90% των ασθενών με την πιο συχνή γονιδιακή μετάλλαξη

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκου (FDA) ενέκρινε πρόσφαρα φαρμακευτική αγωγή, η οποία αποτελεί τον πρώτο τριπλό συνδυασμό φαρμακευτικών ουσιών (elexacaftor /ivacaftor/ tezacaftor) και απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με την πιο συχνή γονιδιακή μετάλλαξη της νόσου. Το νέο φάρμακο αφορά ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, που έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del και αυτοί υπολογίζονται σε ποσοστό άνω του 90% του συνολικού ινοκυστικού πληθυσμού. Στον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκου (FDA) αναζητούνται συνεχώς τρόποι για την επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, διατηρώντας συγχρόνως υψηλές προδιαγραφές ποιότητας στην αξιολόγηση. Η χθεσινή έγκριση είναι μία σημαντική